Un equipo científico de la Universidad de Chicago ha resuelto varios retos que limitaban las posibilidades de la terapia génica y han demostrado que una nueva técnica basada en el trasplante de piel puede hacer viable un amplio catálogo de estas terapias para tratar diversas enfermedades humanas.
En un artículo publicado en Cell Stem Cell, describen esta nueva forma de terapia génica administrada a través de injertos de piel para tratar dos enfermedades muy comunes entre la población: la obesidad y la diabetes tipo 2.
El grupo de investigadores, liderado por Xiaoyang Wu, de la Universidad de Chicago, aplicó la técnica de edición conocida como CRISPR para crear injertos de piel a partir de células madre que producían una hormona capaz de regular los niveles de azúcar en sangre.
Después, trasplantaron esos injertos a ratones diabéticos y cuatro meses después constataron que había desaparecido la resistencia a la insulina de los animales e incluso se había limitado el aumento de peso provocado por una dieta rica en grasa.
En una prueba similar llevada a cabo con piel humana, se vio que los resultados eran parecidos.
Según los autores del estudio, esta forma de aplicar la terapia génica es más eficiente porque la piel es el órgano más extenso que tenemos (está por todo el cuerpo) y es uno de los tejidos más sencillos y baratos de producir a partir de células madre en el laboratorio.
La modificación genética aplicada en este estudio consistió en introducir una mutación en el gen GLP1, el que produce la hormona que regula la insulina, para aumentar su periodo de actividad.
Además, los investigadores añadieron un fragmento de anticuerpo al gen para que permaneciese en la sangre durante más tiempo.
Por último, aplicaron un mecanismo para conseguir que el gen GLP1 produjese más cantidad de hormona cuando los ratones tomasen un antibiótico.
Wu y sus colegas consideran este método como una prueba prototipo para introducir en el organismo distintas terapias génicas.
“No cura la diabetes, pero proporciona una herramienta potencialmente segura y a largo plazo que puede ayudar a que los enfermos de diabetes y obesidad mantengan más equilibrados los niveles de glucosa”, dice Wu.
Este equipo de científicos se han centrado en la diabetes porque es una enfermedad bastante común y no de piel que se puede tratar a base de aplicar una estrategia específica con determinadas proteínas.
Pero el caso de la diabetes no será el único en el que los investigadores de Chicago pretenden aplicar esta técnica.
Wu considera que también se podría utilizar para transportar proteínas terapéuticas o sustituir proteínas que falten en personas con defectos genéticos, e incluso tiene potencial para usarse como un desagüe metabólico capaz de eliminar diversas toxinas.
En todo caso, la evolución de las terapias génicas es una prueba de que el trayecto entre la investigación básica en laboratorio y la aplicación real en los hospitales es largo.
Más de dos décadas después de los primeros estudios en laboratorio esta forma de tratar la enfermedad comienza a convertirse en una alternativa real, pero algunos detalles, las objeciones éticas y los costes económicos aún son cuestiones pendientes de resolver.
